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輝大眼科基因療法獲FDA孤兒藥資格輝大眼科基因療法獲FDA孤兒藥資格。輝大（上海）生物使用CRISPR基因編輯技術(shù)自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004獲FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。HG004旨在利用重組腺相關(guān)病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復(fù)RPE65的功能。臨床前研究顯示，與AAV2相比，HG004顯示出更好的視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，并有望減少載體總劑量。 |
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