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羅氏口服SMA新藥中國獲批擴(kuò)展適用人群羅氏口服SMA新藥中國獲批擴(kuò)展適用人群。羅氏口服脊髓性肌萎縮癥（SMA）療法利司撲蘭口服溶液用散獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)拓展適用人群，用于16日齡及以上的SMA患者的治療。2021年6月，該新藥已在中國獲批用于治療2月齡及以上SMA患者。在RAINBOWFISH臨床中，癥狀前SMA患兒接受利司撲蘭治療一年后，100%的患兒實現(xiàn)獨(dú)坐，67%的患兒實現(xiàn)獨(dú)站，50%的患兒實現(xiàn)獨(dú)走，所有患兒均存活且無需永久通氣。 |
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