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藥物牧場ALPK1抑制劑獲批臨床藥物牧場ALPK1抑制劑獲批臨床。藥物牧場（DrugFarm）口服高選擇性ALPK1抑制劑DF-003獲FDA臨床許可，即將在健康志愿者中開展單次和多次遞增劑量的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。DF-003可抑制ALPK1和導(dǎo)致ROSAH患者患病的ALPK1 T237M驅(qū)動(dòng)突變。該產(chǎn)品在心臟和腎臟動(dòng)物疾病模型以及ROSAH轉(zhuǎn)基因小鼠模型中展現(xiàn)出顯著的臨床前活性；并具有良好的類藥特性，以及符合人體每日一次給藥的半衰期。 |
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