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本導基因編輯療法獲歐盟孤兒藥資格本導基因編輯療法獲歐盟孤兒藥資格。本導基因體內(nèi)基因編輯療法BD112獲歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格，擬用于治療亨廷頓舞蹈癥。BD112是一款基于原創(chuàng)性VLP遞送技術(shù)的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新療法，VLP可以實現(xiàn)高效、瞬時的CRISPR基因編輯遞送。亨廷頓舞蹈癥（HD）是一種常染色體顯性遺傳疾病，會導致腦細胞死亡。 |
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