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瑞吉康A(chǔ)AV基因藥物獲ALS孤兒藥資格瑞吉康A(chǔ)AV基因藥物獲ALS孤兒藥資格。瑞吉康（RJKBIO）AAV基因治療藥物RJK002獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，也稱“漸凍癥”）患者。該公司RJK系列多肽藥物可在生理層面實(shí)現(xiàn)聚集蛋白的“溶解”，恢復(fù)這類聚集蛋白的生理功能，有望為神經(jīng)退行性疾病提供新的治療選擇。目前，RJK002已在國內(nèi)開展的臨床研究（IIT）中完成首例患者給藥，預(yù)計年底將提交該產(chǎn)品的中國和美國IND申請。 |
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